-
Sviluppare modelli in vitro di malattie neurodegenerative rare e più prevalenti utilizzando colture cellulari 2D e 3D derivate da iPSC di pazienti.
Finanziamento: PNRR
Questo progetto si concentra sullo sviluppo di modelli in vitro avanzati per studiare le malattie neurodegenerative, incluse
condizioni rare come la Leucodistrofia Autosomica Dominante (ADLD). Le cellule staminali pluripotenti indotte derivate
dai pazienti (iPSCs) vengono differenziate in tipi di cellule neuronali e applicate sia in colture 2D che in sistemi organoidi
3D per investigare le alterazioni cellulari, strutturali e nucleari associate ai processi patologici. La caratterizzazione
complementare del liquor cerebrospinale dei pazienti viene effettuata tramite profilazione metabolomica per catturare le
firme molecolari e biochimiche della malattia e collegare i risultati cellulari con i campioni clinici. Integrando queste
metodologie, il progetto mira a stabilire piattaforme robuste e versatili per esplorare i meccanismi della malattia,
migliorare le strategie diagnostiche precoci e guidare la scoperta di potenziali bersagli terapeutici e biomarcatori.
I modelli generati hanno ampie applicazioni, che vanno dalla ricerca fondamentale ai contesti
traslazionali e clinici. Possono essere utilizzati per lo screening ad alta capacità di farmaci, la scoperta di biomarcatori e
la progettazione di approcci di medicina personalizzata che considerano la variabilità specifica del paziente. Inoltre,
forniscono una forte applicabilità farmacologica, servendo come piattaforme di test preclinici per candidati terapeutici,
consentendo la valutazione dell'efficacia, della sicurezza e del meccanismo d'azione in sistemi pertinenti per l'uomo.
Catturando sia alterazioni molecolari che cellulari, questi modelli contribuiscono a colmare il divario tra la scienza di
base e l'implementazione clinica, accelerando lo sviluppo di trattamenti mirati per condizioni neurodegenerative rare e
più prevalenti e supportando l'innovazione nella sanità di precisione.
Cluster applicativi:
Biotecnologie, Salute, Scienze della Vita
Biotecnologie, Salute, Scienze della Vita
Settori Scientifico Disciplinari
Spoke 6 : Neurodegenerazione, trauma e ictus
